2009年《新英格兰医学杂志》、2010年《血液》等世界顶尖医学期刊报道：德国医学研究人员为一例感染艾滋病(HIV)的白血病患者实施了CCR5-D32基因型骨髓移植治疗，治疗结果使这名感染艾滋病的白血病患者临床指标完全治愈。这一惊人的临床案例的结果，印证了李凯教授提出的引入突变CCR5抑制艾滋病毒的基因治疗新方法。
李凯教授是苏州大学药学院特聘教授，长期从事基因治疗研究工作。 2005年2月李凯等就发表论文，率先提出了利用异体骨髓移植与自体造血干细胞基因改造以达到引入突变CCR5抑制艾滋病毒的基因治疗新方法。“就艾滋病患者而言,在治疗上,可将其视为再生障碍性贫血或白血病患者看待,通过移植对HIV具有一定抗性的CCR5-D32基因型骨髓,达到重建其免疫力的目的。同时也提出了异体骨髓移植存在两大弱点,即器官移植的排斥反应和CCR5-D32基因型骨髓来源的匮乏。因此,就HIV感染者而言,通过对其自身造血干细胞进行CCR5体外致突变,可在更大范围内受益于HIHV患者”。
目前常用的HIV鸡尾酒疗法能延缓部分HIV个体的生命，但仍不能达到临床治愈结果。随着相关研究进步，关于HIV病毒进入细胞、在细胞内复制、破坏免疫系统机制都有了突破性进展;现在认为：多种参与上述途径的蛋白质，都可能成为防治HIV基因治疗或药物治疗的新靶点，在这中间，参与HIV病毒进入细胞的CCR5蛋白质是核心目标，CCR5的特点如下：①、CCR5蛋白质是艾滋病毒进入细胞的最主要门户;②、CCR5蛋白质在人类存在天然的突变种类，这种突变种类对HIV病毒感染具有明确抵抗性，当机体拥有这种突变蛋白质时，HIV感染机会显著降低，如果感染，从感染到发病的时间远远大于没有突变的人群;③、CCR5蛋白质抗HIV效果存在剂量依赖性，即纯合子抗性大于杂合子;④、部分与HIV具有长期接触史的个体，可产生分泌性抗CCR5抗体，这类自身产生的特定抗体能保护机体免受HIV感染。
专家指出，尽管上述新疗法的确切价值仍有待更长时间和更多病例的验证，但毫无疑问，通过改变CCR5基因型防治HIV感染，是一个值得投入更多研究的闪耀着希望之光的前进方向。国内学者在2005年提出了异体骨髓移植的可能作用，更强调了自体造血干细胞基因改造的巨大实用价值。最近几年，德国学者的临床研究已证明异体骨髓移植的作用，而自体造血干细胞基因改造在HIV感染中的实际疗效的临床观察，无论从经济效益还是从社会效益上评估，都可认为是现代医学领域一块有待开垦的处女地。(谢仲年)
新闻来源：《姑苏晚报》网址：http://sz.xinhuanet.com/2011-03/28/content_22383213.htm
